การประเมินความคุ้มค่าทางเศรษฐศาสตร์ของการดูแลรักษาผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงในประเทศไทย
Economic evaluation of treatments for spinal muscular atrophy patients in Thailand
โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (spinal muscular atrophy: SMA) เป็นโรคทางพันธุกรรมและโรคหายาก ณ ปัจจุบันมีการรักษาสำหรับโรค SMA อยู่ 3 ชนิด ได้แก่ nusinersen (Spinraza), risdiplam (Evrysdi), และ onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) (gene therapy) การรักษาที่ขึ้นทะเบียนกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ในประเทศไทยมี 2 ชนิด คือ risdiplam และ gene therapy ซึ่งมีราคาสูงมาก ผู้ป่วยบางรายสามารถเข้าถึงยาเหล่านี้ได้ผ่านทางการศึกษาวิจัยทางคลินิกและโครงการช่วยเหลือผู้ป่วยของภาคเอกชน (compassionate use/early access program) ดังนั้น กลุ่มผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์และกลุ่มผู้ป่วยจึงได้เสนอการรักษาด้วยทางเลือกเหล่านี้เพื่อให้ภาครัฐพิจารณาบรรจุเป็นสิทธิประโยชน์ภายใต้ระบบหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ เพื่อให้ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงการรักษาอย่างถ้วนหน้าและป้องกันภาวะล้มละลายของครัวเรือนจากภาระค่าใช้จ่ายด้านสุขภาพ ในการนี้ หน่วยวิจัยเพื่อขับเคลื่อนนโยบายสุขภาพ (Siriraj Health Policy Unit: SiHP) ได้รับทุนพัฒนาการวิจัย คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล เพื่อดำเนินการศึกษาความคุ้มค่าทางเศรษฐศาสตร์ของการรักษาผู้ป่วยโรค SMA เพื่อจัดทำข้อเสนอแนะเชิงนโยบายในการพิจารณาบรรจุเป็นสิทธิประโยชน์ภายใต้ระบบหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ